赴美治疗服务机构和生元国际了解到，肌强直性营养不良是一种主要发生在成年人的遗传性退行性神经肌肉疾病，仅在西班牙约有5万人患有这种疾病。

症状包括行走困难和肌强直(很难放松收缩的肌肉)到严重的神经问题，导致渐进式残疾，不幸的是，许多患者只能坐轮椅。这种疾病在患者之间是非常异质性的(发病年龄，进展，遗传传播，受影响的肌肉)，这使得通用治疗的发展特别复杂。

目前，针对肌强直性营养不良的药物是在果蝇等动物模型中或在2D细胞培养中开发的。它们随后在老鼠身上进行测试，最后在病人身上进行测试。不幸的是，使用这些方法，一些已开发的药物未能进入临床试验的最后阶段，因为它们对患者没有效果，这凸显了将在动物身上获得的结果推断到人类身上的困难。

现在,ICREA研究员领导的研究小组教授和生物传感器的生物工程集团主管位,哈维尔·拉蒙和他的团队的博士后研究员胡安·m·费尔南德斯,首次开发了肌强直性营养不良的三维模型,利用生物工程技术和病人的细胞。

这项工作是IBEC研究人员Xiomara Fernández的博士论文的一部分，最近发表在《生物制造》杂志上，为寻找针对这种罕见疾病的个性化和有效治疗开辟了新途径，迄今为止还没有治愈。这项工作的部分资金来自于IBEC在2017年底至2019年底发起的一项筹款活动。

肌强直性营养不良的新3D模型:

研究人员从患者皮肤的成纤维细胞开始，这是负责维持其结构的结缔组织细胞，之前被“重新编程”成为成肌细胞，即肌肉前体细胞。这些成肌细胞被放置在一种明胶和纤维素基质中，然后用一种橡胶印章将混合物压成类似肌肉纤维的长条形。随后，基质在理想条件下培养，使成肌细胞继续发育。

我们观察到的是，与传统的细胞培养不同，我们模型中的病人细胞能够融合形成肌肉纤维，这种纤维具有肌肉中的3D形状，对其功能至关重要。”Juan M. Fernandez，加泰罗尼亚生物工程研究所研究员

能够以个性化和快速的方式测试药物:

为了评估新的3D模型的功能，研究人员已经将一种名为AntagomiR-23b的药物应用到肌肉纤维上。在Arthex生物技术公司的帮助下，这种药物在不久的将来将进入临床试验阶段。他们观察到，从患者身上提取的纤维的分子和结构特征在治疗后恢复了正常参数，验证了它们在新药开发中的应用。

此外，该模型成本低，实施简单，与动物试验相比速度更快，可以加快开发新疗法的进程。这个模型代表了朝着个性化医疗迈出的一大步，因为考虑到患者之间的巨大差异是寻求这种疾病治疗的关键。

“这种新模式将允许测试不同的药物，并给患者使用自己的细胞产生最佳效果的药物。通过这种方式，治疗将变得个性化、更有效，而且不需要动物试验。”